「核酸类药物」[浩文推荐]上市核酸药物制剂研究进展

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已上市核酸类药物的制剂学研究进展

ProgressintheFormulationofApprovedNucleicAcidDrugs

陈雯霏，伍福华，张志荣，孙逊*

(四川大学华西药学院，靶向药物及释药系统教育部重点实验室，四川成都610041)

摘要：近年来，随着对疾病基因相关机制的不断深入研究，包括质粒DNA、反义寡核苷酸、小干扰RNA、微小RNA及其他基因疗法在内的核酸类药物，引发了全球的广泛关注，其中一些核酸类药物已获得批准上市，用于临床治疗。然而，核酸在体液和细胞内运输所面临的一系列障碍，如容易在血液中快速降解、肝肾清除速度快、细胞摄取效率低以及难以从内吞体逃逸等问题，极大阻碍了核酸类药物的临床应用。病毒和非病毒基因传递系统能将基因传递至胞浆或细胞核，并显示出良好的疗效，已成为核酸类药物体内递送的主要技术手段。本文主要介绍核酸类药物在机体内传递的各种挑战，总结近年来已获批上市的核酸类药物的发展，同时重点从制剂学角度探讨这些已上市的核酸类药物所采用的基因传递系统特点。

关键词：核酸类药物；上市药物；基因递送系统；制剂学

以下为文章节选

核酸类药物

核酸类药物（网络配图侵删）

核酸类药物

核酸类药物（网络配图侵删）

核酸(nucleicacid，NA)是以核苷酸为基本组成单位的生物信息大分子，根据化学组成不同主要分为脱氧核糖核酸(deoxyribonucleicacid，DNA)和核糖核酸(ribonucleicacid，RNA)，其改变可能影响很多疾病的发生、发展过程[1]。近年来，随着现代分子生物学的发展和生命科学技术的进步，科学家们致力于研究与开发用于疾病诊断、预防和治疗的核酸类药物。核酸类药物通常是指从动物、微生物细胞内直接提取的或采用人工合成法制备的一类具有一定遗传特性和药理活性的物质，主要包括质粒DNA(plasmidDNA，pDNA)、反义寡核苷酸(antisenseoligonucleotide，ASON)、小干扰RNA(smallinterferingRNA，siRNA)、微小RNA(microRNA，miRNA)、适体RNA(aptamerRNA)和其他基因治疗药物等[2—3]。

以下是文章全文：

核酸类药物